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全国政协委员、贝达药业董事长丁列明：建立定制药时代的研发和技术审评新机制

时间：2023-03-09 17:15:45 来源：中国经济周刊

今年是丁列明委员参加全国两会的第十一年。作为贝达药业董事长、国内自主创新药研发的带头人，丁列明每年参加全国两会时，都会提交多个有关医药、医疗和医保等领域的行业建议，其中多项建议都得到了国家相关部委的正式答复。

(相关资料图)

丁列明连任第十二届、第十三届全国人大代表，今年第一次以全国政协委员的身份参加全国两会。3月4日下午，全国政协十四届一次会议在北京人民大会堂隆重开幕。开幕会结束后，丁列明深有感触地表示，听取了政协常委会工作报告和提案工作情况报告后，对人民政协工作有了更加全面的了解和更加深刻的认识，对把握政治方向、领会协商要义、提升履职实效具有指导性意义。

今年，丁列明继续深入走访，精细打磨后，提交了三份有关医药医疗的建议，包括“加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评”“提升核心竞争力促进我国生物医药产业高质量发展”“加快推进国家医学中心建设项目审批进度”等。

“定制药”已不遥远，建议制订定制药物研发和技术审评机制

“加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评”是丁列明今年带来的重点建议。

他提出这一建议的背景是即将到来的 “定制药”时代。

现代医学发现，许多难治性常见病，如肿瘤、糖尿病、自身免疫疾病等，存在发病机理和治疗上的个体化特征。治疗这类疾病，需按照对应的筛选标准细分患病人群，治疗的药物或方法也因人而异。使用同一个药物的个体数量变少，甚至变成“一人一药”，即“定制药”。

丁列明举例，肿瘤基因突变随机发生，不同患者的突变都各不相同，由此产生的肿瘤新生抗原各不相同。可以通过基因测序等方法分析得到由突变产生的新生抗原，并定制疫苗进行治疗。“针对肿瘤新生抗原设计的疫苗，必须要个体化定制。”他说。

一些国家已经走在前面。

丁列明向《中国经济周刊》记者介绍，全球顶级学术期刊已发表了一系列临床研究结果，证明个体化疫苗用于治疗一系列不同癌种具有安全性和有效性，激发了全球研究热潮。美国FDA和欧盟EMA快速响应，到目前为止累计批准了24项个体化肿瘤疫苗新药研究申请，让欧美研究者领先获得了很多临床数据。

为此，丁列明建议国家审评部门跟进这类新技术发展，成立专门机构，跟踪新药研发方向，并积极应对因此给新药研发和审评原则带来的新挑战。

他认为，国家审评部门应随时跟进新技术发展，及时研讨，制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展。

“现行工业化批量药物生产的技术审评体系，并不适用于个体化定制药物。”丁列明建议，国家药品监督管理局药品审评中心及时研讨新出现的技术，加强与学术界及药企沟通交流，对个体化定制药物所使用的固定工艺流程以及相应的质量控制标准，进行科学性和严谨性评估。

“在技术指导原则正式出台前，可请这一领域的专家一起研讨和把关，在保证受试病人安全的前提下，批准开展小规模临床试验，使中国的精准医学发展紧跟国际前沿。”丁列明对《中国经济周刊》记者说，“药物研发有时就是和疾病赛跑，技术审评应和研发企业共同发力，让患者来得及用上新药物。”

他还建议，国家药品监督管理局药品审评中心提高新技术药物评审的优先级，成立先进治疗技术部，专门进行新技术药物，尤其是个体化定制药物的评审。

“在精准医学领域，欧美研究者已经领先许多，只要我们奋起直追，前景很光明。”丁列明信心满满。

建议在创新药定价上，允许企业5年内自主定价

要缩短我国生物医药产业发展与全球第一梯队的差距，丁列明认为，必须不断提升核心竞争力，促进高质量发展，加快实现生物医药高水平科技自立自强。

他介绍，一个新药从研发到上市，平均要花费10年时间、10亿美元，即使进入临床研究后，成功率也只有1/10.国际上允许创新药上市后自主定价，在一段时间内保持较高利润，让药企收回投资稍有盈利，是推动新药创新行业可持续发展的有力保障。

实践证明，只有加强创新药自主研发，拥有自己的核心产品，才能让国家在医保谈判中占据主动，把定价权和医疗卫生战略安全掌握在自己手里。

丁列明向《中国经济周刊》记者回忆，2016年国家药品价格首次谈判中，中国首个小分子靶向抗癌药率先主动大幅降价，才迫使跨国药企同类竞品跟进，让适用患者都用上了靶向药。

因此，他建议，多举措提升核心竞争力，促进我国生物医药产业高质量发展。

首先，在创新药定价上，允许企业在一定时间内比如5年内自主定价。在医保谈判与支付上，突出临床价值导向，制定合理报销价格，提高报销标准。对已纳入国家医保的创新药，适当延长谈判周期，把新增适应症自动纳入报销范围，稳定市场预期，推动患者受益。在使用上，对获得国家重大新药创制专项支持的国产创新药，优先采购应用，畅通进院通道，不列入“药占比”考核，促进创新药的价值实现。

其次，要加强金融投资支持。他建议在股票发行实行全面注册制的大背景下，采取对优质生物医药企业实行首次发行上市、再融资“即报即审，审过即发”等措施，使生物医药企业可利用资本市场解决发展所需资金问题。

截至今年3月5日，重点支持生物医药等六大行业的科创板中，生物医药行业上市公司达106家，占比达21%。

最后，要打造更好的创新创业人才环境。如降低个人所得税税负，提升经济待遇，为高端人才提供高品质的科研和居住环境等。

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